本书共分为11章，从临床研究的一般理论扩展到各类研究设计的概述、基本原理、分类、设计与实施、统计分析、报告规范等方面。内容主要包括临床研究的一般理论（绪论、临床科研设计的核心要素）、临床研究的各类设计方法（随机对照试验、非随机对照试验、队列研究、病例对照研究、描述性研究、真实世界研究），根据疾病发生发展过程出现的临床研究设计方法，如病因与危险因素研究、诊断性研究、预防研究设计、治疗性研究设计、预后研究设计，其他相关的临床科研设计内容，如量表的研制方法、系统综述与Meta分析、临床研究中的数据管理、临床研究的伦理学考虑等。本书能够为广大临床医师和相关科研工作者提供有益借鉴。
样章试读
目录
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第1章 绪论 1
第一节 临床研究概述 1
一、临床研究的概念与特点 1
二、临床研究的基本程序 2
第二节 临床研究设计的核心要素 5
一、临床专业设计的三大基本要素 5
二、科学性设计的五大原则 11
三、伦理学设计 12
第三节 临床研究的设计方案 17
一、试验性研究设计 17
二、观察性研究设计 18
第四节 临床研究的注册 19
一、临床研究注册概述 19
二、临床试验注册的意义 19
三、临床研究注册的内容和要求 20
四、临床研究注册的注册库和机构 21
第五节 临床研究的偏倚及控制 22
一、选择偏倚 23
二、信息偏倚 25
三、混杂偏倚 26
四、偏倚的控制 27
第2章 临床研究的科学性设计 30
第一节 对照原则 30
一、对照原则的概念及实现方式 30
二、常见的对照方法 31
三、中医（中西医结合）临床研究的对照设计 32
第二节 均衡原则 33
一、基线与基线可比性 33
二、均衡原则的实现方法 34
三、基线资料的重要性 35
第三节 随机原则 36
一、随机分组的基本原则 36
二、常见的随机分组方法 36
三、随机分组的编程方法 38
四、中医临床研究的随机分组策略 39
第四节 重复原则 40
一、研究对象的代表性 40
二、研究对象对处理因素反应敏感且稳定 40
三、足够的样本量 41
第五节 盲法原则 48
一、盲法设计的主要类型 48
二、中医临床研究的盲法考虑 48
三、双盲临床研究的实施 49
第3章 临床研究的统计分析 60
第一节 临床资料的统计学描述 60
一、变量的分类 60
二、资料的分类 61
三、计量资料集中趋势的描述 61
四、计量资料离散趋势的描述 62
五、计数资料的描述 64
六、生存资料的描述 65
七、统计表 66
八、统计图 68
第二节 临床资料的组间比较 71
一、统计方法概述 71
二、t检验 72
三、方差分析 73
四、秩和检验 74
五、卡方检验 75
六、生存分析 76
第三节 统计学关联分析 76
一、统计学关联分析选择原则 77
二、直线相关分析 77
三、等级相关分析 77
四、线性回归分析 78
五、Logistic回归分析 78
六、Cox回归 78
第四节 统计分析计划 79
一、统计分析计划的制订程序 79
二、统计分析计划的内容 79
三、统计分析报告 82
第五节 常用的统计分析软件 83
一、SAS软件简介 83
二、SPSS软件简介 84
三、R软件简介 85
四、Stata软件简介 85
第4章 临床研究中的数据管理 87
第一节 数据管理概述 87
一、数据管理的定义 87
二、数据管理的国内外现状 88
第二节 原始数据收集工具设计 89
一、病例报告表的设计 89
二、调查问卷的设计 90
第三节 数据管理的基本要求 92
一、数据管理的人员要求 92
二、数据管理的主要内容 93
三、临床研究数据档案 98
第四节 数据管理软件系统 100
一、数据管理系统的选择原则 100
二、电子数据管理系统 100
三、电子数据管理中的标准应用 104
四、EpiData软件 112
第5章 试验性研究设计 113
第一节 随机对照试验 113
一、随机对照试验的定义 113
二、随机对照试验基本原理 113
三、随机对照试验的三要素设计 114
四、随机对照试验的样本量估算 116
五、随机对照试验的统计分析 117
六、特殊类型的随机对照试验 120
第二节 非随机对照试验 122
一、历史性对照试验 123
二、前后对照试验 123
三、偏好试验和随机知情同意设计 124
四、单组试验目标值法 124
第三节 试验性研究报告规范 126
一、随机平行对照试验报告规范的通用格式 126
二、整群随机对照试验的报告规范的通用格式 127
三、非劣效性和等效性试验报告规范的通用格式 129
四、非随机对照试验报告规范的通用格式 131
五、随机对照试验Meta分析报告规范的通用格式 133
六、临床试验方案的标准条目 134
第6章 观察性研究设计 142
第一节 观察性研究共性方法 142
一、医学调查研究的基本程序 142
二、量表的信度、效度检验 145
第二节 队列研究 149
一、队列研究的基本原理 149
二、队列研究的优点与缺点 150
三、队列研究的分类 150
四、队列研究的设计与实施 150
五、队列研究的统计分析 152
第三节 病例对照研究 153
一、病例对照研究的基本原理 153
二、病例对照的优点和缺点 153
三、病例对照研究的分类 154
四、病例对照研究的设计与实施 155
五、病例对照研究的统计分析 157
第四节 描述性研究 158
一、横断面研究158
二、纵向研究 158
三、个案调查 159
四、生态学研究 160
第五节 观察性研究的报告规范 160
一、队列研究的报告规范 161
二、病例对照研究的报告规范 162
三、横断面研究的报告规范 164
四、观察性研究Meta分析的报告规范 165
第7章 疾病诊断研究设计 170
第一节 诊断研究概述 170
一、诊断研究的基本概念 170
二、诊断研究的设计要点 172
三、诊断性研究的常用设计方案 173
四、诊断研究常见的偏倚 174
五、诊断性研究设计注意事项 174
第二节 诊断一致性评价 175
一、诊断试验真实性评价指标 175
二、诊断试验可靠性评价指标 177
三、诊断试验的预测指标 178
四、联合诊断试验 178
五、Kappa一致性检验 179
六、连续型资料的一致性检验 180
第三节 ROC曲线分析 181
一、ROC曲线分析的原理 181
二、诊断临界点 182
三、ROC曲线分析的主要内容 182
第8章 病因与预后研究设计 185
第一节 病因研究概述 185
一、病因研究的基本概念 185
二、病因的致病效应 186
第二节 病因研究的基本步骤 186
一、观察现象、提出病因假设 186
二、验证病因假设 187
三、推断暴露与疾病之间的因果关系 188
第三节 预后研究概述 190
一、预后研究的基本概念 190
二、预后因素与危险因素的区别 190
第四节 预后研究的设计与分析 191
一、纵向研究 191
二、队列研究 192
三、病例对照研究 192
四、随机对照试验 192
五、预后研究的统计分析 192
六、疾病预后预测模型 194
第9章 疾病防治研究设计 198
第一节 疾病防治研究的设计方案 198
一、设计方案的选择 198
二、设计方案选择的考虑要点 200
第二节 防治措施临床有效性的评价 200
一、有效性研究常用的设计方案 200
二、有效性研究效应指标的选择 203
三、有效性研究的评价 204
第三节 临床防治方法的安全性评价 205
一、概述 205
二、安全性评价的内容 205
三、临床安全性评价的方法 206
第四节 临床防治方法的卫生经济学评价 207
一、卫生经济学评价概述 207
二、卫生经济学评价的基本概念 208
三、卫生经济学评价的基本步骤 210
四、临床研究中卫生经济学评价的研究思路与方法 211
五、成本效果分析方法 212
六、成本效用分析方法 213
七、卫生经济学评价方法的联系与区别 215
第10章 真实世界研究 220
第一节 真实世界研究概述 220
一、真实世界研究的定义 220
二、真实世界研究的特点 221
三、研究方案的设计和实施 221
四、统计分析方法 222
五、真实世界研究的优缺点 223
第二节 数据挖掘分析 224
一、数据挖掘的定义 224
二、数据挖掘基本步骤 224
三、数据挖掘的常用方法 225
四、常用的数据挖掘分析软件 227
第三节 临床注册登记研究 227
一、临床注册研究兴起的背景 228
二、临床注册研究的特点 228
三、临床注册研究的设计要点 228
四、临床注册登记研究的数据分析 229
第四节 真实世界研究的循证医学证据等级 230
一、医学研究证据的不足现状 230
二、基于诊疗大数据研究的一般特征 231
三、基于诊疗大数据的研究循证医学证据等级辨析 232
四、真实世界研究循证医学证据等级提升策略思考 233
第11章 系统评价与Meta分析 236
第一节 系统评价与Meta分析的概念 236
一、系统评价的概念 236
二、Meta分析的概念 237
三、Meta分析的常见类型 238
第二节 系统评价的一般步骤 239
一、建立一个规范化的问题 239
二、制定纳入研究的标准 239
三、检索研究 240
四、筛选研究和研究质量的严格评阅 240
五、收集数据 241
六、分析数据并在可能的情况下进行Meta分析 241
七、解决报告的偏倚 243
八、陈述结果并制作结果摘要表格 245
九、解释结果，得出结论 245
第三节 文献检索 249
一、检索途径 249
二、利用PICO_S制定检索策略 250
三、保存题录和筛选文献 251
四、记录和报告检索过程和结果 252
第四节 RevMan软件使用方法 253
一、进入RevMan 254
二、导入文献 254
三、进行Meta分析 254
参考文献 258
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