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本书从基础理论到前沿技术，全面阐述了医学合成生物学的发展脉络与应用前景。第1章概述了医学合成生物学的兴起、应用领域及面临挑战，为读者奠定理论基础。第2章深入探讨了人工生物元件的设计与优化，涵盖蛋白质、核酸等元件的理性与智能设计方法。第3章聚焦基因编辑技术，详细介绍了DNA、RNA编辑器及引导编辑器的原理与应用。第4章系统阐述了人工基因线路的构建原则与经典案例，并探讨了计算机辅助设计策略。第5章重点介绍了细胞工程，包括免疫细胞、干细胞和细菌工程的应用。第6章分析了人工生物分子的递送系统，比较了病毒与非病毒载体的特点及医学应用。最后一章展望了合成生物技术在药物开发中的前景与挑战，为未来研究指明方向。

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  第1章 绪论 1
  1.1 医学合成生物学的兴起与发展 1
  1.2 医学合成生物学的应用领域 2
  1.1.1 药物生产 3
  1.1.2 疾病诊断 5
  1.1.3 疾病治疗 7
  1.3 医学合成生物学的研究思路 11
  1.4 医学合成生物学的展望与挑战 13
  参考文献 14
  第2章 人工生物元件的设计优化 17
  2.1 生物元件简介 17
  2.1.1 蛋白质元件 17
  2.1.2 核酸元件 23
  2.2 生物元件的理性设计 34
  2.2.1 蛋白质元件理性设计 34
  2.2.2 核酸元件的理性设计 38
  2.3 生物元件的智能设计 43
  2.3.1 蛋白质元件的智能设计 43
  2.3.2 RNA元件的智能设计 48
  2.3.3 DNA元件的智能设计 53
  2.4 生物元件设计优化的发展趋势 57
  2.4.1 算法方向的发展与生物元件优化的结合 57
  2.4.2 元件交叉的创新与协同优化 58
  2.4.3 理性智能设计与精准控制 58
  2.4.4 多模态数据融合与突破 59
  2.4.5 生物元件的功能优化 59
  参考文献 60
  第3章 基因编辑 66
  3.1 DNA编辑器 67
  3.1.1 Cas9基因编辑技术 67
  3.1.2 Cas12基因编辑技术 70
  3.1.3 碱基编辑技术 72
  3.2 RNA编辑器 75
  3.2.1 RNA编辑器的特点 75
  3.2.2 靶向RNA的基因编辑系统 75
  3.2.3 不依赖Cas的ADAR驱动的RNA编辑 76
  3.2.4 Cas13系统的应用 78
  3.3 引导编辑器 81
  3.3.1 引导编辑器概述续论 81
  3.3.2 引导编辑的安全性分析 82
  3.3.3 引导编辑在基因治疗等方面的应用 83
  3.4 前景展望 83
  参考文献 85
  第4章 人工基因线路 86
  4.1 基因线路的实现机制 87
  4.1.1 基于启动子和终止子的转录调控 87
  4.1.2 基于DNA结合蛋白的转录调控 88
  4.1.3 基于RNA元件的翻译调控 90
  4.1.4 基于重组酶的调控 91
  4.1.5 基于CRISPR系统的调控 92
  4.1.6 基于蛋白互作的调控 94
  4.2 基因线路的构建原则 94
  4.2.1 模块化 94
  4.2.2 正交化 96
  4.2.3 绝缘化 97
  4.2.4 稳定性和鲁棒性 98
  4.3 经典的基因线路 99
  4.3.1 逻辑门 99
  4.3.2 双稳态开关 102
  4.3.3 振荡线路 103
  4.3.4 级联线路 104
  4.3.5 群体感应线路 104
  4.3.6 生物成像线路 106
  4.3.7 基因线路纠错和放大 107
  4.3.8 计数器线路 107
  4.4 计算机辅助的基因线路构建策略 109
  4.4.1 计算机辅助的基因线路设计策略 109
  4.4.2 常微分仿真辅助基因线路设计的案例 112
  4.4.3 计算机辅助的基因线路设计的挑战和应对 116
  参考文献 118
  第5章 细胞工程 121
  5.1 免疫细胞工程 121
  5.1.1 T细胞工程 121
  5.1.2 B细胞工程 132
  5.1.3 工程化巨噬细胞 133
  5.1.4 工程化NK细胞 134
  5.2 干细胞来源的细胞工程 136
  5.2.1 诱导多能干细胞来源的免疫细胞 136
  5.2.2 基于干细胞工程化改造的红细胞疗法 139
  5.2.3 诱导干细胞定向分化为胰岛β细胞 141
  5.3 细菌工程 143
  5.3.1 工程细菌用于疾病诊断和监测 143
  5.3.2 工程细菌用于肿瘤治疗 144
  5.3.3 细菌作为治疗药物递送系统 146
  5.4 小结 147
  参考文献 150
  第6章 人工生物分子的递送系统 153
  6.1 病毒递送载体 153
  6.1.1 腺相关病毒载体 153
  6.1.2 腺病毒载体 159
  6.1.3 逆转录病毒载体 163
  6.1.4 正链RNA病毒载体 167
  6.2 非病毒递送载体 170
  6.2.1 脂质纳米颗粒 170
  6.2.2 病毒样颗粒 174
  6.2.3 外泌体 178
  6.2.4 聚合物材料 182
  6.3 不同递送载体的医学应用场景 187
  6.3.1 基因治疗/蛋白替代疗法 187
  6.3.2 肿瘤免疫治疗 188
  6.3.3 传染病疫苗 193
  6.4 总结与展望 194
  参考文献 196
  第7章 合成生物技术用于药物开发的前景与挑战 200
  7.1 合成生物技术的临床应用前景 200
  7.2 合成生物技术用于药物开发的案例分析 203
  7.2.1 基因元件 204
  7.2.2 基因线路 213
  7.2.3 基因编辑工具 219
  7.2.4 细胞工程 223
  7.2.5 递送工程 228
  7.3 合成生物技术用于药物开发面临的挑战 229
  7.3.1 药物监管的复杂性 229
  7.3.2 生产制备的技术瓶颈 237
  7.3.3 临床开发中的挑战 239
  参考文献 241