本书意在向众人打开制药行业的门窗，运用药物研发过程中真实的实例来解说这一过程。作者首先从社会用药谈起；人们对制药企业的认知与误解、制药企业的利润与损失经典的药物发现过程、药物副作用的意义、药物研究开发的成败原因等，并重点讲述了寻找有效β-阻断剂所遇到的障碍。第2部分主要阐述一个药物从基础到临床所可能遇到的种种问题，例如，可成药的靶点、怎样发现候选药物、如何提高发现安全有效药物的成功几率、选择靶点的多种方法等。第3部分则详细讨论了生产及销售合法药物的商业性问题从一般的商业基础到企业与药品食品监督管理局的合作。最后，对影响药物生产的因素进行了总结，指出药片每天消耗量多于餐饮次数的现象将改变制药工业和立法的现状。
样章试读
目录
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第1部分 面向社会的药物
第1章 把分子送入人体的艺术 3
浅谈医药产业：了解与误解，利润与损失 3
严格规范安全剂量 4
医药公司失败的药物并非特例 6
专利药与非专利药：处方药和非处方药 6
医药产业的分工 8
注释 10
第2章 正在孕育及不断增长的期望 12
社会对医药公司的期望 12
医药公司需要社会做什么 15
注释 19
第3章 历史是最好的老师 20
经典的药物发现 20
壮丽的偶然发现 22
副作用的好处 23
有些药注定成药 25
通过病理生理学寻找药物靶点 26
经典药理学药物开发模式的利与弊 26
并购浪潮 27
注释 29
第4章 更好的β-阻断剂所遇到的障碍 30
每天十五美分享受目前最畅销的β-阻断剂 30
抚平皱纹的肉毒毒素 31
痛苦历程 32
非常痛苦的历程 33
垄断（独占市场）已难再现 34
不健康的竞争 35
某些疾病目前无法攻克 37
安全药物被用于缺少关注的适应证 38
药物的社会价值评估 39
注释 40
第5章 为何一些好药未得机会而另外一些则失败了？ 41
诸多因素 41
试验中病人拒绝服药 43
病人同时服用其他或替代药物 43
治疗前的诊断 45
注释 45
第6章 靶点及选择临床候选药物的经济学 46
药物经济学第一课：一些未受重视的事实 46
药物为何在I期临床试验后会失败 47
失败的常见原因 48
临床试验停止的原因及失败之余波 49
注释 50
第7章 基于靶点的药物发现（第一部分） 51
提高治疗指数 51
生物制品相对容易成药 52
让市场决定更好 53
注释 55
第8章 需要进行的变革 56
讨论要点 56
药物发现过程效率低下 56
1980年之前药物发现的主要动力 57
21世纪药物发现的主要动力 58
根据需求调整态度 59
让FDA响应需求 60
按照需求制定法律 62
注释 63
第2部分 从基础到临床
第9章 基于靶点的药物发现（第二部分） 67
学术界和产业界之间的鸿沟正在形成 67
学术界-产业界有时存在对话困难 69
基于靶点的药物发现或学术环境中临床候选化合物的发现及后继研究 70
学术真理和产业价值的调和：假如我在产业界 73
注释 75
第10章 “可成药的”靶点 77
基因组学与药物发现 77
基因组学与“可成药的”靶点 77
靶点种类 82
炎症的生物学研究导致大量靶点的发现 82
关于靶点的警示录 84
注释 86
第11章 大量药物的结构相似 87
结构决定一切 87
“重磅炸弹” 89
走近化学 90
注释 91
第12章 怎样寻找候选药物 92
临床试验候选化合物的选择 92
对公司来说理想的临床候选化合物 93
原理验证 97
选择正确的临床试验指标：替代终点或标志 99
在你的储备中寻找临床候选化合物 100
乐观论者的靶点 101
追随历史适宜的模式 102
临床作用广泛——或肮脏——药物的靶点 104
注释 106
第13章 实际问题：大药企的篮框和障碍 108
选择临床候选化合物为何如此困难？ 108
研发储备 109
销售力量 109
大药企的临床候选化合物选择委员会一瞥 110
间接治疗和替代指标 112
三件要事：美国市场，美国市场，还是美国市场 113
理想的后备化合物 114
为什么非要挑选临床候选化合物？ 114
注释 115
第14章 平衡组合的实践检验 116
你的临床候选化合物有明显优势吗？ 116
注释 118
第15章 如何提高发现安全有效药物的几率 119
治疗窗口 119
失败的统计 120
安全的开发策略 121
注释 127
第16章 临床试验的磨难 128
从失败中吸取教训 128
与FDA 就何谓成功事先达成一致 129
疾病进程的试验 129
营销专家 130
独立药物与安慰剂 131
注释 132
第17章 将假定的靶点与疾病相关联 133
表型分析，包括自我鉴别的明智做法 133
基于基因组学和蛋白质组学推测的靶点 135
四年从转录分析到药物——儒勒·凡尔纳与抗体药物 138
生物制品是基于基因组学靶点发现的易摘果实 139
注释 139
第18章 寻找靶点的更多方法 141
反向药理学 141
充分利用副作用 142
分子药理学的一课：制造时尚 144
G蛋白偶联受体 145
孤儿受体：在不知其功能时将靶点和药物对上号 146
未来的靶点 147
注释 148
第3部分 合法药物的生产和销售
第19章 一般的商业基础 151
产业特性 151
大型药企的实力 154
临床候选药物的平衡组合 155
为何有那么多的生物技术公司？ 156
联盟、合作及伙伴 157
其他参与者 158
注释 158
第20章 在一个成长产业中增加价值 159
264亿美元的研发得到了9个新药 159
专利 160
价格的不敏感和其他的商业驱动力 161
可预知和不可预知的花费 165
混乱的格局 168
为何未满足的医药需求仍然未被满足？ 169
注释 171
第21章 什么是最赚钱的途径？ 172
化学创新 172
灵验于逆境中 173
药物研发的费用 174
成功的代价 175
成功或许是短暂的 175
失败的代价 176
注释 177
第22章 生物技术公司的药物经济学 178
困境：自主新药开发所无法逾越的障碍或难以实现的目标，以及首次公募的梦想与现实 178
分摊风险：与大药企结盟 179
确凿的统计：不是每个对症药物都会成功 179
从科幻小说到成为事实 182
靶标的盛宴与饥荒 182
药物发现的科学基础在扩大 184
生物技术公司更加精明吗？ 184
注释 186
第23章 靶标的价值萎缩 187
膨胀的估值 187
智慧型生物技术公司的新商机 189
第24章 怎样评估公司的资产？看看它的化合物库 191
大药企基于高通量筛选的药物发现过程 191
受体的活性化合物 193
哪种靶标会吸引投资？ 194
注释 195
第25章 合并与否 196
什么因素促进合并（第一部分）？ 196
什么因素促进合并（第二部分）？ 199
注释 200
第26章 与食品药品监督管理局合作 201
拥抱FDA 201
FDA做些什么 202
注释 206
第27章 可靠地监管药事管理体制 207
平衡安全性与有效性 207
专利法出现一些错误了吗？ 209
第4部分 什么会影响药品的生产？
第28章 我们的假设是：总有更好的方法 213
谨慎行事，但要推进 213
药物开发仍然是部分科学部分艺术 214
我们为何错过了那么多的靶点，治疗这么少的疾病 214
就猎取新靶点多说几句 217
为何丢失这么多的候选药物？我们能拿它们做什么呢？ 219
注释 219
第29章 “我们”都在做什么？ 220
所有大药企都在研究精神病和神经病 220
寻找可成药的靶点来治疗或延缓阿尔茨海默病 221
其他精神与神经疾病药物未来的发展 224
中枢神经系统药物的开发依然是分散的 225
社会中的药物基因组学 226
更广阔的景象 226
社会-伦理议题 227
医药工业的困境 228
需要重要和同步的大变化 228
药物基因组学在2003年对药物发现的贡献 230
就药物基因组学在药物开发中的伦理问题开展更广泛辩论的迫切性 231
注释 232
第30章 药片的日耗量多于就餐数：改变工业和立法的现状 233
这能帮助吗？ 233
社会和法律应该对制药业有一个更为同情的看法吗？专利法需要改变吗？ 234
诉讼应该受到限制吗？ 235
创造性的横向思维？ 236
有些事情必须改变 237
底线 238
接下来？ 239
注释 239
索引 241
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