基因治疗是现代生物技术与制药技术的高科技结晶，是生物医学交叉融合的典范。《中国基因治疗2035发展战略》包括基因治疗的概念及类型、基因载体的制备、基因治疗的特点、国内外基因治疗的相关法规、基因治疗未来发展趋势等内容，系统分析了基因治疗的发展现状与态势，总结了基因治疗的发展思路与发展方向，并提出了我国相应的优先发展领域和政策建议。
样章试读
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总序/i
前言/vii
摘要/ix
Abstract/xvii
第一章 基因治疗概述/1
第一节 基因治疗的概念及类型/1
第二节 基因载体的制备/4
一、病毒载体的制备/4
二、非病毒载体的制备/6
第三节 基因治疗的特点/7
第四节 国内外基因治疗的相关法规/8
第五节 未来发展趋势和建议/10
一、尽早制定我国的孤儿药法案/10
二、加快基因治疗药物的支付体系建设/10
三、完善并鼓励研究者发起的临床试验/11
四、大力培养基因治疗相关的科研人员/11
五、发展病毒载体的规模化生产技术，攻克上下游物料的“卡脖子”技术/12
第二章 国外基因治疗的发展现状与趋势/13
第一节 美国基因治疗发展现状与趋势/13
一、美国政府将基因治疗视为国家发展战略/14
二、美国NIH 加大对基因治疗领域的资助/15
三、民间资本大量涌入基因治疗研究/16
四、美国基因治疗监管体系日趋完善/16
第二节 欧洲基因治疗发展现状与趋势/18
一、欧盟基因治疗发展概述/18
二、欧洲各国对基因治疗领域的资助持续增加/20
三、欧洲建立了完善的基因治疗监管体系/23
第三节 日本基因治疗发展现状与趋势/24
第四节 韩国基因治疗发展现状与趋势/27
第五节 印度基因治疗发展现状与趋势/29
第三章 我国基因治疗的发展现状与趋势/31
第一节 我国基因治疗发展概述/31
一、临床试验/31
二、产业产品/33
三、基础研究与政策扶持/34
第二节 我国基因治疗监管体系/36
第三节 我国基因治疗的远期规划及建议/38
第四章 基因治疗产业发展概况/41
第一节 上市产品/41
第二节 在研产品/43
第三节 专利分析/45
一、全球基因治疗领域技术研发分析/45
二、中国基因治疗产业竞争力研究/49
第四节 基因治疗产业概况/52
第五章 病毒载体基因治疗/55
第一节 病毒载体基因治疗的研究现状/55
一、逆转录病毒载体基因治疗的研究现状/55
二、腺病毒载体基因治疗的研究现状/58
三、腺相关病毒载体基因治疗的研究现状/68
四、痘病毒载体基因治疗的研究现状/71
五、溶瘤病毒基因治疗的研究现状/76
第二节 病毒载体基因治疗领域的研究热点和重要科学问题/83
一、病毒载体的免疫反应/83
二、病毒载体的安全性/84
三、新型病毒载体的发现、设计与改造/86
四、病毒载体的规模化制备/91
第三节 病毒载体基因治疗领域的未来需求和重点项目的建议/92
一、未来需求/92
二、重点项目建议/94
第四节 病毒载体基因治疗领域发展的政策建议/96
第六章 非病毒载体的基因治疗/97
第一节 非病毒基因治疗的发展历史与现状/97
一、基于质粒DNA的基因治疗研究现状/97
二、基于小核酸的基因治疗研究现状/100
三、基于mRNA的基因治疗研究现状/108
第二节 非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/115
一、基于质粒DNA的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/115
二、基于小核酸的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/122
三、基于mRNA的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/126
第三节 非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议/129
一、基于质粒DNA的非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议/129
二、基于质粒RNA的非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议/132
第七章 基因编辑/135
第一节 基因编辑领域的发展历史与现状/135
一、人工核酸酶的研究历史与现状/136
二、碱基编辑工具/139
三、引导编辑/140
四、基因编辑技术的产业化现状/141
第二节 基因编辑的研究热点和重要科学问题/143
一、传统基因编辑/143
二、碱基编辑/145
三、开发基于CRISPR/Cas9的其他衍生编辑工具/148
四、基因编辑在人类疾病治疗中的应用/149
第三节 基因编辑技术的未来需求与重点项目、政策建议/151
一、基因编辑技术未来需求/151
二、我国基因编辑重点发展项目建议/153
三、政策建议/155
第八章 基因修饰的细胞治疗/157
第一节 基因修饰的细胞治疗的发展和现状/157
第二节 基因修饰的细胞治疗领域的问题和研究热点/159
一、TCR-T，CAR-NK，CAR-M/159
二、双/多特异CAR-T/160
三、“逻辑门”CAR-T/160
四、过表达或基因编辑改造CAR-T/160
五、带安全开关的CAR-T/161
六、通用型CAR-T/161
七、CAR-T与其他疗法联合治疗/161
第三节 基因修饰的细胞治疗领域的未来需求和重点项目的建议/161
第四节 基因修饰的细胞治疗领域发展的政策建议/163
第九章 基因治疗的临床应用及挑战/165
第一节 基因治疗的临床应用/165
一、体内基因治疗/167
二、体外基因治疗/167
三、基因治疗的发展趋势/167
第二节 基因治疗面临的挑战/169
一、基因治疗的伦理问题/169
二、病毒载体的免疫原性/171
三、基因治疗的长期毒副反应/175
四、病毒基因治疗产品脱落/177
第三节 基因治疗的临床应用未来发展需求与政策建议/179
参考文献/181
关键词索引/186
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